【医薬】初の筋ジストロフィー治療薬承認 核酸医薬品、厚労省が条件付きで
国立精神・神経医療研究センターは27日、全身の筋肉が徐々に衰える難病、筋ジストロフィーの初の治療薬「ビルテプソ」が厚生労働省に条件付きで承認されたと発表した。原因遺伝子に直接働きかける核酸医薬品で、製造販売元は日本新薬(京都市)。全症例について安全性や有効性を調査することが条件だ。同病の中で最も多いデュシェンヌ型は、男児の約4千～5千人に1人の割合で発症する。
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