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【脳神経】脊髄小脳失調症モデルマウスの遺伝子治療に成功 神経変性疾患の治療開発につながることを期待/東京医科歯科大

脊髄小脳失調症モデルマウスの遺伝子治療に成功
～神経変性疾患の治療開発につながることを期待～
ポイント
HMGB1を分子標的とする遺伝子治療を開発し、小脳失調症モデルマウスで顕著な治療効果を確認。HMGB1にミトコンドリアのDNA損傷を修復するという新たな機能があることを発見。

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