【遺伝子医学】日本初の難治性小児神経疾病に対する遺伝子治療を実施し効果発現 自治医科大学
定位脳手術のイメージング画像
両側被殻(各2か所、計4か所)へ定位脳手術により、AAV-hAADC-2ベクターを注入しました。ポイント
•自治医科大学 山形崇倫らは、小児神経難病の一つである芳香族Lアミノ酸脱炭酸酵素(以下AADC)欠損症患者2名に対し、2015年6月と7月に国内初の遺伝子治療を行いました。
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