【ゲノム編集】患者のゲノム、直接書き換え 米で世界初の臨床試験
狙った遺伝子を改変できるゲノム編集技術を使い、患者の体内のゲノムを直接書き換えて、難病を治療しようという世界初の臨床試験が、米カリフォルニア州で始まった。15日、治療法を開発する米サンガモ・セラピューティクス社が発表した。治療の対象は、遺伝子の異常でムコ多糖を分解する酵素が体内で作られないため、骨や関節の変形や呼吸困難、臓器肥大などの症状が出る難病「ムコ多糖症Ⅱ型」。
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