【医療】先天性難病「ムコ多糖症2型」の治療薬承認…脳内に投与 知的発達の遅れ改善期待
先天性難病「ムコ多糖症2型」の治療薬承認…脳内に投与 知的発達の遅れ改善期待
厚生労働省は、先天性の難病「ムコ多糖症2型」の治療薬の製造販売を承認した。この病気によく見られる知的な発達の遅れを改善する効果が期待できる世界初の薬となる。ムコ多糖症は、体内に古い糖類が蓄積し、発達の遅れのほか、内臓機能の低下や骨の変形を引き起こす。
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