【遺伝子医学】患者さん由来iPS細胞とゲノム編集技術を用いて、前頭側頭葉変性症のメカニズムの一端を解明
ポイント
•前頭側頭葉変性症注1は、その一部はタウ遺伝子変異により起こる家族性の神経変性疾患注2で、そのメカニズムは詳しく知られていない。•患者さん由来神経細胞では、異常に折りたたまれたタウタンパク質注3が蓄積している。•カルシウムイオンの神経細胞内への流入が前頭側頭葉変性症の神経変性に関与する。
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•前頭側頭葉変性症注1は、その一部はタウ遺伝子変異により起こる家族性の神経変性疾患注2で、そのメカニズムは詳しく知られていない。•患者さん由来神経細胞では、異常に折りたたまれたタウタンパク質注3が蓄積している。•カルシウムイオンの神経細胞内への流入が前頭側頭葉変性症の神経変性に関与する。
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